Efmoroctocog alfa
Efmoroctocog alfa là protein tổng hợp yếu tố tái tổ hợp VIII-Fc (rFVIIIFc) với thời gian bán hủy kéo dài so với các chế phẩm VIII (FVIII) tái tổ hợp, bao gồm các sản phẩm FVIII (rFVIII) tái tổ hợp như [A13] Nó là một chất chống sốt rét được sử dụng trong liệu pháp thay thế cho bệnh nhân mắc bệnh tan máu A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh). Nó phù hợp cho tất cả các nhóm tuổi. Haemophilia A là một rối loạn chảy máu hiếm gặp liên quan đến quá trình đông máu chậm do thiếu hụt yếu tố VIII. Bệnh nhân mắc chứng rối loạn này dễ bị chảy máu tái phát nhiều lần và chảy máu quá nhiều sau chấn thương nhẹ hoặc thủ tục phẫu thuật [A31551]. Điều trị dự phòng có thể cải thiện đáng kể việc kiểm soát bệnh xuất huyết nặng A trong tương lai bằng cách giảm chảy máu khớp và xuất huyết khác gây đau mãn tính và tàn tật cho bệnh nhân [A31551, A31552]. Dự phòng cũng đã cho thấy làm giảm sự hình thành các kháng thể trung hòa hoặc các chất ức chế [A31552]. Yếu tố VIII là yếu tố đông máu liên quan đến con đường nội tại để hình thành fibrin, hay cục máu đông. Efmoroctocog alfa là một loại protein tổng hợp rFVIII-Fc có sẵn trên thị trường (rFVIIIFc) trong đó phân tử liên hợp của rFVIII với polyethylen glycol được hợp nhất hóa với miền Fc của globulin miễn dịch của con người. Miền B của yếu tố VIII bị xóa. Trong các mô hình động vật của haemophilia, efmoroctocog alfa đã chứng minh thời gian dài gấp hai lần so với các sản phẩm rFVIII có bán trên thị trường [A31551]. Các sản phẩm thuốc khác có cấu trúc và chức năng tương tự Efmoroctocog alfa bao gồm [DB13999], được sản xuất bằng công nghệ DNA tái tổ hợp và giống hệt với yếu tố VIII được sản xuất nội sinh, nhưng không chứa miền B, không có chức năng sinh học, và [DB13192], yếu tố nội sinh VIII đã được tinh chế từ máu người và chứa cả tiểu đơn vị A và B. Nó thường được bán trên thị trường như Elocta hoặc Eloctate để tiêm tĩnh mạch. Cho đến nay, không có tự kháng thể ức chế được xác nhận đã được nhìn thấy ở những bệnh nhân được điều trị trước đây bao gồm trong các nghiên cứu lâm sàng và các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị thường phù hợp với những gì được mong đợi ở dân số bệnh nhân được nghiên cứu [A31551]. Thời gian bán hủy kéo dài của efmoroctocog alfa cung cấp một số lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân, bao gồm giảm tần suất tiêm cần thiết và cải thiện tuân thủ điều trị dự phòng [A31551].
